Persbericht: Bekend medicijn voor de behandeling van hartritmestoornissen wordt geheroriënteerd voor behandeling van zeldzame kanker

Bron: 
Antikankerfonds

Een geneesmiddel dat gewoonlijk voorgeschreven wordt voor de behandeling van hoge bloeddruk, wordt in Europa geheroriënteerd voor een zeldzame wekedelenkanker. Op verzoek van het Antikankerfonds heeft de Europese Commissie (EC) het geneesmiddel Propranolol als weesgeneesmiddel (Orphan Drug Designation) erkend. (http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphan...).

Deze erkenning betekent dat de EC het gebruik van een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten steunt, omdat het aanzienlijke voordelen biedt voor personen die met een zeldzame ziekte moeten leven — in dit geval wekedelensarcoom. Deze kanker treft ongeveer een kwart miljoen mensen in Europa en is over het algemeen moeilijk behandelbaar.

“Personen met wekedelensarcoom hebben een erg lage overlevingskans,” zegt Brad Bryan, Ph.D., biomedisch wetenschapper aan de Texas Tech University Health Sciences Center El Paso (TTUHSC El Paso). “Vier van de tien patiënten met deze vorm van kanker zullen overlijden en hebben dringend behoefte aan nieuwe behandelingsopties.”

Dat Propranolol geschikt is voor de behandeling van angiosarcoom, een zeer dodelijke vorm van wekedelensarcoom, is oorspronkelijk ontdekt door Bryans laboratorium aan de TTUHSC. In zijn studie gebruikte Bryan cellijnen en onderzoek op proefdieren om aan te tonen dat propranolol angiosarcoom kan bestrijden en de groei van tumoren aanzienlijk kan verminderen. De resultaten werden in 2013 gepubliceerd in PLOS One. Later, in 2015, verscheen een artikel in JAMA Dermatology waarin beschreven werd hoe Bryan een patiënt met angiosarcoom behandelde waarbij de tumor verkleinde tot hij niet meer opspoorbaar was, terwijl de patiënt in kwestie nog maar enkele maanden te leven had. Bovendien had deze behandeling nauwelijks of geen bijwerkingen.

SSindsdien hebben meerdere wetenschappers wereldwijd gelijkaardige resultaten gemeld, nadat zij hun eigen patiënten die aan deze zeldzame kanker lijden met propranolol behandelden.

Een 69-jarige vrouw met uitgezaaid angiosarcoom herstelde zelfs volledig na een behandeling met propranolol door Shripad Banavali, M.D., oncoloog van het Tata Memorial Center in Mumbai, India, en Eddy Pasquier, Ph.D., onderzoeker aan de universiteit van Aix-Marseille. Hun bevindingen werden gepubliceerd in ecancermedicalscience. Banavali en Pasquier besloten de ingeslagen weg verder te volgen. Een jaar later behandelden zij met succes zeven patiënten met inoperabel angiosarcoom - publicatie in EBioMedicine.

“Wat ons het meest verbaasde over deze nieuwe behandeling, is de klinische respons van 100 procent, wat neerkomt op ofwel de verkleining van de tumor, ofwel het stabiliseren van de ziekte”, zegt Pasquier. “Deze behandeling zal de kanker echter niet genezen aangezien de ziekte bij de meeste patiënten zich later verder zal ontwikkelen. De respons van Propranolol is niettemin bijzonder indrukwekkend, vooral omdat de vooruitzichten voor deze groep van patiënten bijzonder ongunstig waren met een overlevingsprognose van ongeveer een jaar, op enkele maanden na.”

Deze resultaten trokken al snel de aandacht van het Antikankerfonds. Na onderzoek naar de werking van het geneesmiddel, diende de non-profitorganisatie - die zich inzet voor de uitbreiding van de behandelingsopties voor kankerpatiënten - een aanvraag in tot erkenning van propranolol als weesgeneesmiddel in Europa.

“Ons uiteindelijke doel is om propranolol, indien het effectief blijkt, volledig te laten goedkeuren als een nieuwe standaard behandeling voor angiosarcoom”, zegt Pan Pantziarka, Ph.D., oncologisch onderzoeker bij het Antikankerfonds. “Het onderzoek van Bryan was niet alleen belangrijk omdat het op basis van onderzoek op dieren aantoonde dat dit een valabele therapie is, maar ook omdat het liet zien wat het effect van de behandeling kan zijn bij een patiënt voor wie bestaande behandelingen waarschijnlijk niet effectief zijn. Deze twee elementen zijn sterke argumenten voor het klinisch potentieel van propranolol bij deze zeldzame en moeilijk te behandelen kanker.”

In tijden waarin de prijzen van kankermedicijnen voortdurend stijgen, biedt propranolol een sprankje hoop aan.

Propranolol werd ontwikkeld in de jaren 1960. Het is nu een generisch geneesmiddel en daardoor goed betaalbaar. Vandaag kost een behandeling van sarcomen met geneesmiddelen op voorschrift zo’n 10 000 euro per patiënt per maand. Propranolol daarentegen kost maar 4 euro per maand.

“De behandeling van wekedelensarcomen kan gemakkelijk 100 000 tot 200 000 euro kosten”, legt Bryan uit. “Propranolol zal deze behandelingen weliswaar niet vervangen, maar onze resultaten tonen aan dat het de mogelijkheden voor een effectieve behandeling vergroot. En dat voor de prijs van een generisch geneesmiddel.”

Het Antikankerfonds heeft recent de task force ‘Propranolol voor Angiosarcoom’ opgericht, die onderzoekers en klinische medici verenigt die de behandelingsopties met propranolol verder willen ontwikkelen. Bryan, Pasquier en Dr. Banavali hebben hun krachten gebundeld met onderzoekers uit de hele wereld om wetenschappelijke informatie te delen, hierbij het risico van dubbel werk te verminderen, en samen te bewijzen dat propranolol effectief kan zijn bij de behandeling van wekedelensarcomen.

Door de erkenning als weesgeneesmiddel zal het Antikankerfonds protocolassistentie kunnen krijgen van het EMA bij het optimaal opzetten van de bevestigende klinische studies. Daarnaast plant het Antikankerfonds ook een vergadering met het Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk om te bespreken welk niveau van bewijs vereist is om voor propranolol een nieuwe vergunning of een uitbreiding van de indicaties te verkrijgen.

Indien propranolol een nieuwe vergunning krijgt, dan dient de wetenschappelijke bijsluiter van het geneesmiddel te worden aangepast, zodat het officieel aangeeft dat het middel gebruikt mag worden bij de behandeling van wekedelensarcoom. Ook internationale gezondheidsrichtlijnen zouden dan geüpdatet kunnen worden om propranolol te vermelden als kankermedicijn en artsen aan te zetten tot het gebruik van deze nieuwe vorm van behandeling. Onder de huidige reglementering is de aanvraag voor uitbreiding van de indicatie helaas het monopolie van de geneesmiddelenfabrikanten. Een dialoog met de toezichthouders en/of de fabrikanten is dan ook noodzakelijk om propranolol officieel beschikbaar te maken voor kankerpatiënten.